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Mongersen ha mostrato risposta endoscopica e clinica nei pazienti con malattia di Crohn attiva


Risultati intermedi di uno studio di fase 1b hanno mostrato che il trattamento di 12 settimane con Mongersen ha determinato un miglioramento della risposta endoscopica, della risposta e della remissione clinica nei pazienti con malattia di Crohn in forma attiva.

Mongersen ( GED-0301 ) è un oligonucleotide antisenso orale che ha come target Smad7; in un precedente studio ha dimostrato di indurre la remissione clinica in circa il 60% dei pazienti con malattia attiva di Crohn.
È ritenuto agire localmente; riduce i livelli di Smad7 che causano infiammazione con una minima esposizione sistemica.

CD-001 è uno studio multicentrico esplorativo, randomizzato, in doppio cieco, in corso, che ha come obiettivo quello di valutare gli effetti di tre regimi orali di Mongersen sugli esiti endoscopici e clinici nei pazienti con malattia di Crohn attiva.

Un totale di 63 pazienti ( età media 41.5 anni ) sono stati assegnati in modo casuale a ricevere 160 mg di Mongersen una volta al giorno per 4, 8 o 12 settimane.
Dopo la fase di trattamento, i pazienti sono entrati in una fase di osservazione senza trattamento della durata di 52 settimane.
Per i pazienti idonei è disponibile una ulteriore fase di estensione di 24 settimane con trattamento.

Alla settimana 2 sono stati osservati miglioramenti clinici, e la risposta e la remissione clinica sono state mantenute o accresciute in tutti i gruppi di dosaggio fino a 12 settimane, con i tassi più elevati che si sono verificati nel gruppo trattato per 12 settimane ( 67% e 48%, rispettivamente ).
In questo gruppo, la riduzione media, rispetto al basale, è stata di 133 punti sulla scala CDAI ( Crohn's Disease Activity Index ) alla settimana 12.

Inoltre, 52 pazienti avevano endoscopie valutabili alla 12.a settimana; il 37% di questi soggetti ha presentato una risposta endoscopica, comparabile tra i gruppi di trattamento.
16 pazienti avevano una maggiore attività endoscopica di malattia al basale; di questi il 63% ha presentato almeno una riduzione del 25% nel punteggio endoscopico semplice, con il 31% che ha avuto almeno una riduzione del 50%.

Non sono emersi nuovi segnali di sicurezza, e la tollerabilità è risultata paragonabile a quella riscontrata in studi precedenti. ( Xagena2016 )

Fonte: United European Gastroenterology Week, 2016

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